细胞研究改写癌症与遗传病治疗规则

一个被改造的免疫细胞，可能比化疗药物更精准地杀死癌细胞；一段被修复的基因片段，或许能终结家族遗传病的噩梦。

十年前，美国女孩埃米莉的白血病让所有医生束手无策。化疗失败后，医生抽取她的血液，给T细胞装上“癌细胞导航系统”，再输回体内。这些经过基因改造的CAR-T细胞，像特种部队一样清除了她体内的癌细胞。十二年过去，埃米莉的血液里再没出现过癌细胞。

这种被称为“活体药物”的疗法，正在颠覆传统癌症治疗模式。CAR-T细胞疗法已让超过80%的复发难治性B细胞白血病患者获得长期生存。中国已有三款自主研发的CAR-T药物上市，治疗价格从120万元降至50万元以内。

干细胞移植让“柏林病人”蒂莫西同时治愈了白血病和艾滋病。医生发现，移植的干细胞携带天然抗HIV基因，直接改写了他的免疫系统密码。现在，全球已有五例通过类似方法治愈的艾滋病患者。

在实验室里，科学家用皮肤细胞“倒带”出诱导多能干细胞，再将其变成胰腺细胞治疗糖尿病，或转化为神经元对抗帕金森病。日本科学家已经用这种方法，让瘫痪猴子重新站立。

基因编辑技术CRISPR正在临床试验中修复镰刀型贫血患者的造血干细胞。美国一名志愿者接受治疗后，彻底摆脱了每月输血的日子。这种基因手术刀，未来可能切除家族遗传病的致病基因。

武汉同济医院用CAR-T疗法治疗了200多例淋巴瘤患者，60%达到完全缓解。上海仁济医院的干细胞治疗让肝硬化患者肝脏再生。北京协和医院正在试验用基因编辑干细胞治疗地中海贫血。

2023年，中国科学家首次用化学小分子将人类多能干细胞转化为全能干细胞，这项突破登上了《自然》杂志封面。这种比黄金还珍贵的细胞，能发育成任何器官组织。

国产CAR-T细胞的制备时间从两周缩短到三天，成本降低70%。深圳某企业研发的纳米载体技术，能让基因编辑效率提升20倍。这些突破让更多患者有望用上细胞疗法。

下一代CAR-T细胞正在研发“智能开关”，可随时启动或暂停抗癌功能。科学家给干细胞装上“自杀基因”，防止其过度增殖。基因编辑工具不断升级，错误率从30%降到0.1%。

实验室里已经培育出迷你肝脏、肾脏甚至大脑。这些类器官可用于药物测试，未来可能直接移植。英国科学家用患者细胞3D打印出角膜，让盲人重见光明。

细胞治疗仍面临挑战。实体肿瘤的CAR-T疗效不足20%，基因编辑可能引发脱靶突变。但每一次突破都在改写医学教科书，让更多绝症患者看到曙光。

当医学进入细胞时代，癌症可能变成慢性病，遗传病能被提前修正。这些肉眼看不见的微小生命单元，正成为对抗疾病的最强武器。