2025年基因编辑领域的领先创新者洞察报告-改变药物发现和开发范式的八大

今天分享的是：2025年基因编辑领域的领先创新者洞察报告-改变药物发现和开发范式的八大创新者

报告共计：47页

《2025年基因编辑领域的领先创新者洞察报告》由科睿唯安编著，探讨基因编辑领域发展，为行业参与者提供信息参考。

1. 基因编辑领域发展概况：基因编辑技术有望为罕见病患者带来新疗法，CRISPR-Cas9技术发展迅速，但早期基因编辑方法存在生产挑战和安全担忧。基因编辑平台面临临床和商业成功的阻碍，包括研发周期长、临床试验受试者招募困难、技术难题、监管严格、伦理考量、市场准入和接受度问题以及高昂的研发成本等。

2. 行业动态：大型制药公司通过战略合作伙伴关系或收购涉足基因编辑领域，交易活动加速，过去五年基因编辑相关交易价值稳步增加，但并购活动进展缓慢。基因编辑疗法的创新和早期临床研发快速发展，美国和中国大陆在推进基因编辑方面处于前沿，专利申请量和出版物数量领先。

3. 监管态势：监管机构对基因编辑疗法保持审慎态度，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）都关注脱靶编辑等安全问题，分别发布指导方针和文章，建议申办者尽早与监管机构沟通，制定全面的安全监测策略。

4. 值得关注的公司：报告介绍了8家值得关注的基因编辑公司，如AlgenScribe SAS通过提高基因替换效率和精确性，助力难治疾病新疗法开发；Broken String Biosciences利用INDUCE-seq®平台评估基因编辑风险，提升疗法精确性和安全性。这些公司在技术创新、解决医疗难题等方面各有特色。

5. 关键要点：基因编辑为罕见病治疗带来希望，但公司需在市场中脱颖而出，证明技术可行性。知识产权和许可状态的透明度很重要，制药公司需获取新技能和技术专长。此外，提高监管机构和大众对基因编辑疗法的接受度，也有助于推动该领域的发展。

以下为报告节选内容